எலும்பு மஜ்ஜை புற்றுநோய் ஆய்வு இப்போது நீட்டிக்கப்பட்டுள்ளது

2021 ஆம் ஆண்டின் இரண்டாவது காலாண்டில், நவம்பர் 30, 2021 அன்று PDUFA தேதியுடன் மைலோஃபைப்ரோஸிஸ் நோயாளிகளுக்கு CTI இன் NDAக்கான முன்னுரிமை மதிப்பாய்வை FDA வழங்கியுள்ளது. நவம்பர் 24, 2021 அன்று. இன்று முன்னதாக, எஃப்.டி.ஏ., தரவுச் சமர்ப்பிப்பை NDAக்கு "முக்கியமான திருத்தம்" செய்வதாகக் கருதுவதாகவும், எனவே PDUFA தேதியை மூன்று மாதங்களுக்கு நீட்டித்து, முழு மதிப்பாய்விற்கு கூடுதல் நேரத்தை வழங்குவதாகவும் தெரிவித்தது. சமர்ப்பிப்பு. தற்போது, ​​பயன்பாட்டில் உள்ள பெரிய குறைபாடுகள் எதுவும் CTIக்கு தெரியாது.

Pacritinib என்பது JAK2 ஐத் தடுக்காமல், JAK1, IRAK1 மற்றும் CSF1R ஆகியவற்றுக்கான தனித்தன்மையுடன் கூடிய ஒரு நாவல் வாய்வழி கைனேஸ் தடுப்பானாகும். இந்த ஆய்வுகளில் சேர்ந்த கடுமையான த்ரோம்போசைட்டோபெனிக் (பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை 3 x 2/L) நோயாளிகளை மையமாகக் கொண்டு, கட்டம் 1 PERSIST-2 மற்றும் PERSIST-203 மற்றும் 50 ஆம் கட்ட PAC109 மருத்துவ பரிசோதனைகளின் தரவுகளின் அடிப்படையில் NDA ஏற்றுக்கொள்ளப்பட்டது. முன்நிலை சிகிச்சை-அப்பாவி நோயாளிகள் மற்றும் JAK200 இன்ஹிபிட்டர்களை முன்கூட்டியே வெளிப்படுத்திய நோயாளிகள் உட்பட, ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை pacritinib 2 mg ஐப் பெற்றவர். பெர்சிஸ்ட்-2 ஆய்வில், கடுமையான த்ரோம்போசைட்டோபீனியா நோயாளிகளில், ஒரு நாளைக்கு இரண்டு முறை பக்ரிடினிப் 200 மி.கி., சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளில், 29% நோயாளிகள் மண்ணீரலின் அளவைக் குறைந்தது 35% ஆகக் குறைத்துள்ளனர், 3% நோயாளிகள் சிறந்த சிகிச்சையைப் பெற்றனர். , இதில் ruxolitinib அடங்கும்; 23% நோயாளிகள் மொத்த அறிகுறி மதிப்பெண்களில் குறைந்தது 50% குறைந்துள்ளனர், 13% நோயாளிகள் சிறந்த சிகிச்சையைப் பெறுகின்றனர். பக்ரிடினிபுடன் சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட நோயாளிகளின் அதே மக்கள்தொகையில், பாதகமான நிகழ்வுகள் பொதுவாக குறைந்த தரம் கொண்டவை, ஆதரவான கவனிப்புடன் நிர்வகிக்கக்கூடியவை மற்றும் அரிதாகவே நிறுத்தப்படுவதற்கு வழிவகுத்தன. பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை மற்றும் ஹீமோகுளோபின் அளவுகளும் உறுதிப்படுத்தப்பட்டன.

மைலோஃபைப்ரோஸிஸ் என்பது எலும்பு மஜ்ஜை புற்றுநோயாகும், இது நார்ச்சத்துள்ள வடு திசுக்களை உருவாக்குகிறது மற்றும் த்ரோம்போசைட்டோபீனியா மற்றும் இரத்த சோகை, பலவீனம், சோர்வு மற்றும் விரிவாக்கப்பட்ட மண்ணீரல் மற்றும் கல்லீரலுக்கு வழிவகுக்கும். அமெரிக்காவில் சுமார் 21,000 மைலோஃபைப்ரோஸிஸ் நோயாளிகள் உள்ளனர், அவர்களில் 7,000 பேர் கடுமையான த்ரோம்போசைட்டோபீனியா (50 x109/L க்கும் குறைவான இரத்த பிளேட்லெட் எண்ணிக்கை என வரையறுக்கப்படுகிறது). கடுமையான த்ரோம்போசைட்டோபீனியா மோசமான உயிர்வாழ்வு மற்றும் அதிக அறிகுறி சுமையுடன் தொடர்புடையது மற்றும் நோய் முன்னேற்றத்தின் விளைவாக அல்லது மற்ற JAK2 தடுப்பான்களான JAKAFI மற்றும் INREBIC போன்ற மருந்து நச்சுத்தன்மையின் விளைவாக ஏற்படலாம்.