ஸ்கைலைன் தெரபியூட்டிக்ஸ் இன் ஒருங்கிணைந்த ஏஏவி மரபணு சிகிச்சை தளத்தை அதன் தனியுரிம வெக்டர் இன்ஜினியரிங் மற்றும் டிசைன் டெக்னாலஜி மற்றும் உற்பத்தித் திறனை அடிப்படையாகக் கொண்டு இந்த கூட்டாண்மையானது, மரபணு விரிவுபடுத்தப்பட்ட கார்டியோமயோபதிகளை (டிசிஎம்) மையமாகக் கொண்டு புதுமையான மரபணு சிகிச்சைகளை உருவாக்குகிறது. இலக்கு சிகிச்சை விருப்பங்கள்.
இந்த ஒப்பந்தத்தின் கீழ், BioMarin மற்றும் Skyline Therapeutics ஒரு புதிய மருந்து பயன்பாடு (IND) மூலம் கண்டுபிடிப்பு மற்றும் ஆராய்ச்சியில் ஒத்துழைக்கும். பயோமரின் மரபணு சிகிச்சை மேம்பாடு, இருதய உயிரியல் மற்றும் நோய்களின் மரபணு அடிப்படையிலான நுண்ணறிவு ஆகியவற்றில் அனுபவத்தைத் தருகிறது, மேலும் இந்த ஒத்துழைப்புக்கு திசையன் பொறியியல் மற்றும் வடிவமைப்பு தொழில்நுட்பம் மற்றும் உற்பத்தித் திறன்கள் உள்ளிட்ட மரபணு சிகிச்சை தயாரிப்புகளை மேம்படுத்துவதில் ஸ்கைலைன் தனது நிபுணத்துவத்தை வழங்குகிறது. ஒவ்வொரு நிறுவனமும் தங்கள் முன் வரையறுக்கப்பட்ட பிரதேசங்களில் மருத்துவ மேம்பாடு மூலம் திட்டங்களை முன்னெடுக்கும்.
கூட்டுத் திட்டங்களுக்கான அதன் R&D முயற்சிகளுக்கு ஆதரவாக, Skyline Therapeutics கையொப்பமிடுவதுடன் தொடர்புடைய வெளிப்படுத்தப்படாத கட்டணத்தைப் பெறும், இதில் முன்பணம் செலுத்துதல் மற்றும் BioMarin இலிருந்து பங்கு முதலீடு ஆகியவை அடங்கும், மேலும் R&D, ஒழுங்குமுறை மற்றும் வணிக மைல்கற்களுக்கு முன்-குறிப்பிடப்பட்ட கட்டணங்களைப் பெற தகுதியுடையது.
அமெரிக்கா, ஐரோப்பா மற்றும் லத்தீன் அமெரிக்கா உட்பட அதன் பிராந்தியங்களில் ஒத்துழைப்பதன் விளைவாக சிகிச்சை தயாரிப்புகளை வணிகமயமாக்கும் உரிமையை BioMarin கொண்டிருக்கும், மேலும் ஆசிய-பசிபிக் பிராந்தியத்தில் வணிகமயமாக்கலுக்கு Skyline Therapeutics பொறுப்பாகும். கூடுதலாக, Skyline Therapeutics அதன் பிராந்தியங்களில் BioMarin இலிருந்து எதிர்கால விற்பனையில் ராயல்டி கொடுப்பனவுகளைப் பெற தகுதி பெறும்.
"ஏஏவி வெக்டர் இன்ஜினியரிங் மற்றும் டிசைனுக்கான ஸ்கைலைனின் புதுமையான அணுகுமுறை மற்றும் மரபணு சிகிச்சைகளை உருவாக்கி மேம்படுத்துவதில் எங்கள் குழுவின் நிரூபிக்கப்பட்ட நிபுணத்துவம் ஆகியவற்றுக்கு இடையேயான இடைமுகத்தில் பயனுள்ள ஒத்துழைப்பை நாங்கள் எதிர்பார்க்கிறோம் என்பதை அறிவிப்பதில் நாங்கள் மகிழ்ச்சியடைகிறோம்" என்று குழுவின் துணைத் தலைவர் கெவின் எகன் கூறினார். ஆராய்ச்சி மற்றும் ஆரம்ப மேம்பாடு, BioMarin இலிருந்து.
“விரிந்த கார்டியோமயோபதியின் இந்த மரபணு வடிவங்களைச் சமாளிக்க ஸ்கைலைன் தெரபியூட்டிக்ஸ் உடன் கூட்டு சேருவதில் நாங்கள் மகிழ்ச்சியடைகிறோம். இந்த ஒத்துழைப்பு இதய மரபணு சிகிச்சையில் எங்கள் தலைமையை பலப்படுத்துகிறது மற்றும் ஆசியாவிற்கு எங்கள் R&D ஒத்துழைப்பை விரிவுபடுத்துகிறது, அங்கு ஏராளமான நோயாளிகள் இந்த அழிவுகரமான நோய்களால் பாதிக்கப்படுகின்றனர்," என்று BioMarin இன் கார்ப்பரேட் மற்றும் வணிக மேம்பாட்டு குழுமத்தின் துணைத் தலைவர் பிருந்தா பாலகிருஷ்ணன் கூறினார். "இந்த ஒத்துழைப்பை வளர்ப்பதற்கும் உலகெங்கிலும் உள்ள நோயாளிகளுக்கு மாற்றும் மருந்துகளை கொண்டு வருவதற்கும் நாங்கள் எதிர்நோக்குகிறோம்."
"டிலேட்டட் கார்டியோமயோபதி என்பது ஒரு தீவிரமான இதயக் கோளாறு ஆகும், இதில் இதய தசையின் கட்டமைப்பு அல்லது செயல்பாட்டு அசாதாரணங்கள் அரித்மியா மற்றும் இதய செயலிழப்பு போன்ற சிக்கல்களுக்கு வழிவகுக்கும், இதன் விளைவாக கணிசமான நோயுற்ற தன்மை மற்றும் இறப்பு ஏற்படுகிறது. பல மரபணுக்களில் ஏற்படும் பிறழ்வுகள், நோய்க்கான பிற காரணங்களுக்கிடையில், DCM இன் வளர்ச்சியுடன் தொடர்புடையது," என்று Skyline Therapeutics இன் முதன்மை அறிவியல் அதிகாரி ஜே ஹூ கூறினார். "பயோமரின் குழுவுடன் சேர்ந்து DCM உடன் தொடர்புடைய பல முக்கியமான மரபணுக்களை நாங்கள் அடையாளம் கண்டுள்ளோம். BioMarin உடன் நெருக்கமாக பணியாற்றுவதில் நாங்கள் மகிழ்ச்சியடைகிறோம் மற்றும் இந்த புதிய இலக்குகளை விசாரிக்கவும், DCM நோயாளிகளுக்கு புதிய சிகிச்சைகளை உருவாக்கவும் எங்கள் AAV திசையன் தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்துகிறோம்.
"பயோமரின் உடனான ஒத்துழைப்பு மரபணு சிகிச்சையின் வளர்ச்சியில் இரு நிறுவனங்களின் திறன்களையும் மேம்படுத்துகிறது. BioMarin குழுவுடன், உயர்தர மருத்துவத் தேவைகளைப் பூர்த்தி செய்யும் மரபணு இருதய நோய்க்கான சிகிச்சைகளை உருவாக்க கச்சேரியில் பணியாற்றுவதற்கான இலக்கைப் பகிர்ந்து கொள்கிறோம்,” என்று Skyline Therapeutics இன் CEO அம்பர் காய் கூறினார். "ஒன்றாக, இந்த நிலைமைகளில் சிகிச்சை முன்னுதாரணத்தை மாற்றக்கூடிய ஒரு நோயை மாற்றியமைக்கும் டிரெயில்பிளேசிங் அணுகுமுறையுடன் இருதய நோய்களை சமாளிக்க மரபணு சிகிச்சையைப் பயன்படுத்துவோம்."
